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1型糖尿病治(zhì)愈的当(dāng)下现实(shí)与(yǔ)未来曙光(guāng)——专访内分泌(mì)专家安赤颖博士后

2025年5月7日深圳讯(xùn)自1921年胰岛素问世以来,人类与(yǔ)1型糖尿病(T1DM)的博(bó)弈已跨越104年。尽管胰岛素(sù)疗(liáo)法挽救了(le)无数生命,但彻(chè)底治愈这一自身免疫性疾病(bìng)仍是医学界的(de)终极梦想。近日,本(běn)报记者专(zhuān)访了内分泌领(lǐng)域专家(jiā)安(ān)赤颖博士后,探(tàn)讨T1DM治愈之路的困境(jìng)与曙光。

一、医学(xué)禁区(qū):治(zhì)愈之(zhī)路的荆棘与曙光

1型糖尿(niào)病因免疫系统错误攻击(jī)胰岛β细胞,导致患者终身依赖胰岛素注射。安赤颖(yǐng)博士(shì)后指出:“胰岛β细胞的不可逆损伤是治愈的核(hé)心障碍。即便胰岛(dǎo)素(sù)替代治疗能控制血糖,但剧烈波动(dòng)的脆性血糖,无(wú)法阻(zǔ)止并发(fā)症的(de)累积风险,如视网膜(mó)病变、肾(shèn)衰竭等(děng)。更是无法改写1型糖(táng)尿(niào)病患者比(bǐ)健(jiàn)康人群平均寿命少活20年(nián)的残酷事(shì)实。”她强(qiáng)调,对于早期诊(zhěn)断的患(huàn)者,空腹C肽在0.5ng/ml左右的(de)患(huàn)者,深(shēn)圳恒生医院整合医学团队(duì)通过整合医学干预(MDT to HIM)可以(yǐ)实现停用胰岛素,已经成功为11名儿(ér)童、青(qīng)少(shǎo)年实现功能性治愈。对于胰岛功能完全丧失的患者,过(guò)去十年间,再生医(yī)学(xué)与免(miǎn)疫疗(liáo)法的突破为(wéi)这一领(lǐng)域(yù)注入了新希望,美国、日本、中国等全球相(xiàng)关(guān)临(lín)床试验正在紧锣密鼓进行(háng)。

“当然,诱导(dǎo)多能干(gàn)细胞(iPSC)仍然处(chù)于临床试验阶段,充满(mǎn)了不确定性与变数,最理想的分级诊疗是确(què)定性(xìng)的(de)整合医学(xué)与未来不确定的再生医(yī)学二者完(wán)美地(dì)结合,最终攻克1型(xíng)糖尿病。”安赤颖博士后接受采(cǎi)访时表示。

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(安赤颖主任(rèn)正在巡查(chá)即将(jiāng)出(chū)院的1型糖尿病患者,拍摄地点:深圳(zhèn)恒生医院内(nèi)分泌病区)  

二、全球突破:从实验室到临床的竞速(sù)赛
记(jì)者从多个渠道了解到,针(zhēn)对1型(xíng)糖尿病诱导多能干细胞(iPSC),从实验室到临床,全球上演竞速赛。

1. 干细(xì)胞疗法的革命性进展

· 美(měi)国Vertex Pharmaceuticals开(kāi)发的VX-880疗法,利用(yòng)诱导多能干细胞(iPSC)分化的胰岛β细胞,Ⅲ期临床(chuáng)试验显示,部分患者实现胰岛素独(dú)立(lì),血糖(táng)控制达(dá)标率提升60%。

· 日本(běn)京都大学(xué)2025年2月完成全球首例基于iPSC的异(yì)体胰岛(dǎo)移(yí)植,采用物理屏障技术规避排(pái)异反应,患者术(shù)后无需免疫抑制剂,标志(zhì)着异体细(xì)胞治疗迈向实用化。

· 中(zhōng)国邓宏魁(kuí)团队2024年9月在《Cell》发表突破性成果:通过化(huà)学(xué)重编程将患者自体脂肪细胞转化为CiPSC,并分化为功能胰(yí)岛(dǎo)样细胞。目(mù)前研发(fā)的RGB-5088已进入(rù)Ⅰ期临床(chuáng)试验(yàn)。

安赤颖博士后表示,诱导多能干细胞(iPSC)为未来带来曙光,但仍面临三大(dà)亟(jí)待解决的挑战:免疫排斥、细胞存活率低、规模化生(shēng)产瓶颈(jǐng)。如(rú)果临床疗效得到认(rèn)可(kě),未来(lái)5~10年(nián)可以进入临床应(yīng)用。

2. 整合医(yī)学早期1型糖尿病(bìng)的幸运(yùn)星

记(jì)者了解到,深(shēn)圳恒(héng)生(shēng)医(yī)院(yuàn)安赤(chì)颖团队(duì)通过“免疫调节(jiē)+代谢干(gàn)预(yù)+肠(cháng)道菌群重(chóng)建”的综合方(fāng)案,使(shǐ)11名早期诊断(两年(nián)内)的T1D患者停用胰岛素。安赤颖博士后表示:“免疫阻断(duàn)对(duì)于任何T1D患(huàn)者(zhě)都能(néng)受益,新(xīn)诊断的患者完全停用胰岛(dǎo)素(sù),对于没有胰岛功能的患者可以让胰(yí)岛素大幅(fú)度减量,让脆性的T1DM患者IDAA1C(1型糖尿(niào)病(bìng)血糖金标准)、TIR、CV达标,为未来整合医学和再(zài)生医学的分级诊疗打下(xià)良(liáng)好基(jī)础。                    

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安赤颖主任正在巡查即将(jiāng)出院的1型糖尿病患者,拍(pāi)摄地点(diǎn):深圳恒生医院内分泌(mì)病(bìng)区) 

三、对(duì)话安赤(chì)颖博士后(hòu):未(wèi)来十年,1型糖尿病(bìng)治愈能否照进现实?

记者(zhě)
:整合医学(xué)与(yǔ)干细胞(bāo)疗法的局限性(xìng)是什么(me)?

安赤颖(yǐng)博士后:整合医学的局(jú)限性在于仅能为早期诊断的患者实现(xiàn)功能性治愈,对于胰腺β细胞(bāo)完全丧(sàng)失的群(qún)体,需要(yào)等待10年后IPS技术成熟(shú)后综(zōng)合应用(yòng)。不过(guò)对于所有的1型糖尿病患者而言,整合医学阻断免疫反应是(shì)首选且(qiě)必需的治疗途径,越早干预越好。

干细胞(bāo)移植需解决免疫排斥和细胞(bāo)长期(qī)存活问题。即便(biàn)使用自体细胞,患者体内仍存在自身免疫(yì)攻击风险(xiǎn)。此外,工业化(huà)生产符合临床标准的胰岛细胞成本高昂,目前全(quán)球(qiú)仅少数团(tuán)队掌握核(hé)心技术。

记(jì)者(zhě):您认(rèn)为未来(lái)突破方向(xiàng)何在?

安赤(chì)颖士后:基因(yīn)编(biān)辑技术有望敲除免疫相(xiàng)关(guān)基因,制造“通用(yòng)型”胰岛(dǎo)细胞;人(rén)工胰腺结合AI算法可实现血糖(táng)精准调控;而免疫耐受诱导(dǎo)或能从根(gēn)本上阻止β细胞被攻击。中国团队在化学重编程领域具有领先(xiān)优势,CiPSC技术避开了伦理(lǐ)争议,且自体(tǐ)细胞安全性更高(gāo),是极(jí)具(jù)潜(qián)力的(de)‘中国方案’。

未来,整合医学与再(zài)生医学的完美结合,能为所有人实现1型糖尿病(bìng)临(lín)床治愈。

记者:作(zuò)为临床(chuáng)专家,您对(duì)患者(zhě)有何建议?

安赤颖:胰(yí)岛(dǎo)素疗(liáo)法已大幅改善生存质(zhì)量,患者需(xū)坚持(chí)血糖监(jiān)测、合(hé)理饮食及运动,避免并发症到(dào)来(lái),为未来赢得时(shí)间。同时,条件的(de)患者(zhě)可以(yǐ)先采用整合医学阻断免(miǎn)疫反(fǎn)应,准(zhǔn)备(bèi)迎接未来(lái)曙光,科学探索需要医患(huàn)携手推(tuī)进。

记(jì)者(zhě)结(jié)束语

从胰(yí)岛素替代到(dào)细胞再生,1型糖(táng)尿病的治愈之路仍漫长,但全(quán)球科学家的创新已点亮曙光。正(zhèng)如安(ān)赤颖博(bó)士后所言:“每一次失败都在修正方(fāng)向(xiàng),而(ér)每一次(cì)突破都在重(chóng)塑(sù)未(wèi)来。”或许,终结这场百年之(zhī)战的时代(dài),正悄(qiāo)然临近。

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